Hemab Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая терапевтические средства нового поколения для лечения серьезных, малоэффективных кровотечений и тромбозов, сегодня представила своего ведущего кандидата, HMB-001, новое биспецифическое антитело с потенциалом для лечения тромбастении Гланцмана (ГТ) и других редких нарушений свертываемости крови. . Компания представила многообещающие доклинические данные о HMB-001 во время Виртуального конгресса Европейской ассоциации гемофилии и смежных заболеваний 2022 года, который проходил 2-4 февраля 2022 года.
На конференции компания Hemab представила данные исследований, изучающих механизм действия HMB-001 на яванских макаках, и экспериментов с тромбоцитами пациентов с ГТ. Однократные дозы HMB-001, вводимые подкожно in vivo, показали дозозависимое накопление эндогенного фактора VIIa (FVIIa) с устойчивостью эффекта, поддерживающей еженедельное или ежемесячное дозирование. Было подтверждено, что TLT-1, белок, обнаруживаемый на поверхности активированных тромбоцитов в месте повреждения, присутствует на тромбоцитах GT, и было обнаружено, что HMB-001 существенно улучшает агрегацию тромбоцитов GT ex vivo, облегчаемую FVIIa, в TLT-1-зависимом состоянии. способ.
Сочетая накопление и потенцирование активности, HMB-001 доводит активность эндогенного FVIIa до уровней, которые считаются терапевтически эффективными на основании клинического опыта с рекомбинантным фактором VIIa (rFVIIa). HMB-001 представляет собой биспецифическое антитело, одно плечо которого связывает FVIIa, уже присутствующее в кровотоке пациента (эндогенное), а другое плечо связывает TLT-1, присутствующий на поверхности активированных тромбоцитов; это эффективно и специфически рекрутирует FVIIa на поверхность активированных тромбоцитов. Плечо, которое связывает FVIIa, предотвращает его расщепление в организме, увеличивая доступную концентрацию в кровотоке до нового, более высокого устойчивого уровня в течение нескольких дней. Нейтральное связывание FVIIa означает, что он все еще активен и может играть роль в формировании гемостатических пробок. Нацеливая активированные тромбоциты на место повреждения сосудов с высокой концентрацией FVIIa (через TLT-1), организм вырабатывает достаточное количество структурно здоровых строительных блоков для формирования здоровых гемостатических пробок.
В партнерстве с Haemnet, которая работает с медицинскими работниками, пациентами, сообществами и другими заинтересованными сторонами для улучшения жизни людей с нарушениями свертываемости крови посредством исследований, образования и коммуникации, Hemab приступает к изучению естественного течения пациентов с ГТ до начала 2022 года, чтобы улучшить понять частоту и типы кровотечений, количество пострадавших, изменчивость заболевания и влияние на жизнь и продолжительность жизни.
Hemab начнет клинические испытания фазы 1/2 у пациентов с ГТ в конце 2022 года для оценки безопасности и эффективности HMB-001, первоначально в сотрудничестве с ведущей британской фирмой клинических исследований фазы 1, Richmond Pharmacology Ltd.
ЧТО ВЫНУТЬ ИЗ ЭТОЙ СТАТЬИ:
- В партнерстве с Haemnet, которая работает с медицинскими работниками, пациентами, сообществами и другими заинтересованными сторонами для улучшения жизни людей с нарушениями свертываемости крови посредством исследований, образования и коммуникации, Hemab приступает к изучению естественного течения пациентов с ГТ до начала 2022 года, чтобы улучшить понять частоту и типы кровотечений, количество пострадавших, изменчивость заболевания и влияние на жизнь и продолжительность жизни.
- Было подтверждено, что TLT-1, белок, обнаруженный на поверхности активированных тромбоцитов в месте повреждения, присутствует на тромбоцитах GT, а HMB-001 существенно улучшает FVIIa, облегчающую агрегацию тромбоцитов ex vivo у TLT-1-зависимого пациента. образом.
- HMB-001 представляет собой биспецифическое антитело, одно плечо которого связывает FVIIa, уже присутствующее в кровотоке пациента (эндогенное), а другое плечо связывает TLT-1, присутствующий на поверхности активированных тромбоцитов.
