Сегодня компания CStone Pharmaceuticals объявила, что Национальное управление медицинской продукции (NMPA) Китая одобрило дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA) селективного ингибитора RET GAVRETO® (пралсетиниб) для лечения RET-мутантного медуллярного рака щитовидной железы (MTC) и слияния RET. -положительный рак щитовидной железы (ТС). Утверждение расширило заявленные показания для GAVRETO в Китае, включив в них взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с распространенным или метастатическим RET-мутантным МРЩЖ, которым требуется системная терапия, а также взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с распространенным или метастатическим RET fusion-позитивный ТС, требующий системной терапии и рефрактерный к радиоактивному йоду (если лечение радиоактивным йодом уместно).
Обнаруженный партнером CStone Blueprint Medicines, GAVRETO является мощным и селективным ингибитором RET. CStone имеет эксклюзивное сотрудничество и лицензионное соглашение с Blueprint Medicines для разработки и коммерциализации GAVRETO в Большом Китае, который охватывает материковый Китай, Гонконг, Макао и Тайвань.
Доктор Франк Цзян, председатель и главный исполнительный директор CStone, сказал: «Мы очень рады одобрению sNDA препарата GAVRETO, который предоставит новый вариант лечения для китайских пациентов с распространенным RET-мутантным медуллярным раком щитовидной железы и RET-слиянием-позитивным раком щитовидной железы. . Мы также хотим выразить особую благодарность NMPA за приоритетный обзор. CStone всегда стремится разрабатывать инновационные методы лечения для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей больных раком. Мы продолжим повышать клиническую ценность и потенциал нашего портфеля и наращивать усилия по обеспечению пациентов во всем мире высококачественными инновационными препаратами».
Профессор Мин Гао, главный исследователь исследования ARROW и президент Медицинского центра Союза Тяньцзиня, сказал: «Уровень заболеваемости раком щитовидной железы в последние годы растет. Клинические варианты лечения МРЩЖ ограничены, и существует острая необходимость в прецизионной терапии, особенно для пациентов с мутантным МРЩЖ RET. GAVRETO продемонстрировал надежную и длительную противоопухолевую активность у китайских пациентов с распространенным или метастатическим RET-мутантным MTC, при этом общая безопасность соответствовала результатам, полученным в глобальном исследовании ARROW. Благодаря этому расширению обозначенных показаний GAVRETO мы надеемся удовлетворить неудовлетворенные клинические потребности пациентов с раком щитовидной железы».
Доктор Джейсон Янг, главный медицинский директор CStone, сказал: «Одобрение NMPA sNDA является для нас еще одной ключевой вехой после того, как GAVRETO был одобрен для лечения пациентов с местнораспространенным или метастатическим RET fusion-позитивным немелкоклеточным раком легкого. . Мы хотели бы поблагодарить всех пациентов и исследователей, которые внесли свой вклад в клиническое исследование GAVRETO по расширенным показаниям. Мы продолжим продвигать клинические исследования GAVRETO для лечения нескольких видов рака, чтобы мы могли быстро продвигать эту инновационную терапию, чтобы помочь большему количеству пациентов».
Одобрение sNDA основано на результатах глобального исследования ARROW фазы 1/2, предназначенного для оценки безопасности, переносимости и эффективности ГАВРЕТО у пациентов с RET-слиянием НМРЛ, RET-мутантным MTC и другими распространенными солидными опухолями с RET-слияниями. . По состоянию на дату окончания сбора данных 12 апреля 2021 г. 28 пациентов с распространенным RET-мутантным МРЩЖ были включены в промежуточную регистрационную когорту МРЩЖ Китая глобального исследования ARROW и получали начальную дозу ГАВРЕТО 400 мг 26 раз в сутки. Результаты исследования показали, что подтвержденная частота объективного ответа (ЧОО) у 73.1 пациентов с RET-мутантным МРЩЖ с измеримым заболеванием на исходном уровне составила 3%, в том числе у 16 с полным ответом (ПО) и у 84.6 с частичным ответом (ЧО). Уровень контроля заболевания (DCR) составил 19%, и ответы наблюдались независимо от генотипа мутации RET. Среди 9 пациентов с подтвержденным ответом медиана продолжительности ответа (DOR) не была достигнута, а 100-месячный показатель DOR составил 90%. Уровни кальцитонина и карциноэмбрионального антигена (СЕА) были существенно снижены. Гаврето в целом хорошо переносился, никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было. Результаты промежуточной когорты регистрации в Китае были представлены во время последнего устного реферата на 2021-м ежегодном собрании Американской ассоциации щитовидной железы (ATA) в XNUMX году.
