Новый экспериментальный препарат для лечения тиков при синдроме Туретта

Согласно новому предварительному исследованию, дети и подростки с синдромом Туретта, которых лечили экспериментальным препаратом под названием экопипам, через три месяца могли улучшить результаты тестов на тяжесть тиков. Исследование, опубликованное сегодня, 30 марта 2022 г., будет представлено на 74-м ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое будет проходить лично в Сиэтле со 2 по 7 апреля 2022 г. и виртуально с 24 по 26 апреля 2022 г. Синдром Туретта — это неврологическое расстройство, характеризующееся моторными и вербальными тиками, представляющими собой повторяющиеся движения и вокализации, вызванные непреодолимым желанием их произвести.

«Наши результаты впечатляют, потому что они предполагают, что экопипам является многообещающим средством для снижения числа, частоты и тяжести тиков у молодых людей с синдромом Туретта», — сказал автор исследования Дональд Л. Гилберт, доктор медицинских наук, из Детской больницы Цинциннати. Центр в Огайо и член Американской академии неврологии. «Это особенно верно, потому что многие люди с этим заболеванием, которые принимают доступные в настоящее время лекарства, все еще имеют изнурительные симптомы или испытывают увеличение веса или другие побочные эффекты».

В исследовании приняли участие 149 детей и подростков в возрасте от шести до 17 лет с синдромом Туретта. Их разделили на две группы: 74 получали экопипам, 75 — плацебо.

Исследователи измерили тяжесть тиков участников, используя две распространенные шкалы оценки тиков в начале исследования и еще раз через три месяца. Первый тест измеряет двигательные и вокальные тики и имеет максимальное количество баллов 50. Второй тест рассматривает общие симптомы тика и тяжесть связанных с тиком нарушений. Он имеет максимальный балл 100. Более высокие баллы по любому из тестов указывают на более серьезные симптомы и негативное влияние на повседневную жизнь.

Через три месяца исследователи обнаружили, что у группы, принимавшей экопипам, было меньше и менее выраженные тики, и в целом они чувствовали себя лучше по результатам обоих тестов.

В среднем участники, принимавшие экопипам, улучшили оценку тяжести моторных и вокальных тиков с 35 до 24, т. е. на 30%. Это по сравнению с теми, кто принимал плацебо, у которых за то же время средний балл тяжести тиков улучшился с 35 до 28, что на 19% меньше.

Когда исследователи изучили баллы второго теста для оценки общей эффективности экопипама, они обнаружили, что у тех, кто принимал лекарство, средний балл улучшился с 68 до 46, что на 32% меньше, чем у тех, кто принимал плацебо, у которых улучшилось с средний балл от 66 до 54, снижение на 20%.

Гилберт отметил, что 34% участников, принимавших экопипам, испытывали побочные эффекты, такие как головные боли и усталость, в то время как 21% участников, принимавших плацебо, испытывали такие побочные эффекты.

«Предыдущие исследования показывают, что проблемы с дофамином, нейротрансмиттером в мозге, могут быть связаны с симптомами синдрома Туретта, и что дофаминовые рецепторы D1 играют ключевую роль», — сказал Гилберт. «Дофаминовые рецепторы находятся в центральной нервной системе. Когда они получают дофамин, они создают сигналы для различных умственных и физических функций, таких как движение. Различные рецепторы помогают контролировать различные функции. Хотя экопипам все еще находится на стадии тестирования, это первое лекарство, нацеленное на рецептор D1 вместо рецептора D2, на который нацелены лекарства, представленные в настоящее время на рынке. Наши результаты показывают, что экопипам заслуживает дальнейшего изучения как жизнеспособный вариант лечения синдрома Туретта у молодых людей в будущем».

Ограничением исследования является его трехмесячная продолжительность. Гилберт отметил, что, хотя это стандартно для такого типа исследований, будет важно узнать, сохраняются ли улучшения симптомов дольше.