Обнаруженный партнером CStone Blueprint Medicines, AYVAKIT является мощным, селективным и доступным перорально ингибитором мутантных киназ KIT и PDGFRA. CStone имеет эксклюзивное сотрудничество и лицензионное соглашение с Blueprint Medicines для разработки и коммерциализации AYVAKIT и некоторых других лекарственных препаратов-кандидатов в материковом Китае, Гонконге, Макао и Тайване. Blueprint Medicines сохраняет за собой права на разработку и коммерческое использование AYVAKIT в остальном мире.
Доктор Франк Цзян, председатель и главный исполнительный директор CStone, сказал: «AYVAKIT - это первый продукт, одобренный CStone в Гонконге, Китай. Ранее в этом году AYVAKIT был также одобрен в материковом Китае и на Тайване. Мы очень рады предоставить это инновационное лечение большему количеству пациентов с GIST, опухоли которых содержат мутацию PDGFRA D842V. CStone стремится предлагать пациентам по всему миру эффективные инновационные методы лечения. В будущем мы будем стремиться ускорить разработку новых методов лечения, чтобы удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности большего числа больных раком ».
Департамент здравоохранения Гонконга (DOH) одобрил AYVAKIT на основании данных исследования NAVIGATOR, открытого исследования фазы I повышения / увеличения дозы, предназначенного для оценки безопасности и эффективности AYVAKIT у пациентов с неоперабельным или метастатическим поражением. СУТЬ. В декабре 2020 года Европейский журнал рака (EJC) опубликовал обновленные данные исследования NAVIGATOR с участием пациентов с мутантным GIST по PDGFRA D842V. У 38 пациентов с мутантным GIST по PDGFRA D842V, которые получали начальную дозу 300 мг или 400 мг один раз в день, общая частота ответа (ЧОО) составила 95% (36/38 пациентов). У 28 из этих пациентов, которые получали начальную дозу 300 мг один раз в день, ЧОО составила 96% (27/28 пациентов). Уровень контроля заболевания (DCR) для всех дозированных групп составлял 100%. Средняя продолжительность ответа (DOR) для всех дозированных групп составляла 27.6 месяца. Наиболее частыми побочными эффектами, возникающими при лечении, были анемия, повышение уровня билирубина в крови, снижение количества лейкоцитов, повышение уровня креатинфосфокиназы в крови, повышение уровня аспартатаминотрансферазы, отек лица, отек век, снижение количества нейтрофилов и изменение цвета волос. Данные показали, что AYVAKIT продемонстрировал надежную, стойкую и глубокую клиническую активность с в целом хорошо переносимым профилем безопасности.
