Новая фаза клинических испытаний остеоартрита коленного сустава в США

Paradigm Biopharmaceuticals объявляет сегодня об официальном запуске своей программы клинических испытаний в США с примерно 56 запланированными местами клинических испытаний по всей стране для проведения основного испытания фазы 3 для поддержки регистрации пентосана полисульфата натрия (PPS) для лечения остеоартрита (ОА) коленного сустава. . 

Компания Paradigm Biopharmaceuticals, основанная в 2014 году, успешно идентифицировала, перепрофилировала и запатентовала PPS для лечения боли и воспаления, связанных с нарушениями опорно-двигательного аппарата, включая остеоартрит (под торговой маркой Zilosul®) и редкое заболевание мукополисахаридоз. 

Paradigm расширяет свою деятельность в США, чтобы поддержать регистрационные исследования для программы OA. Одновременно Paradigm объявляет об активации сети клинических испытаний фазы 3 Zilosul® для лечения остеоартрита коленного сустава. Это важно, поскольку остеоартрит является наиболее распространенной причиной инвалидности среди взрослых и затрагивает более 72 миллионов человек в США, Канаде, странах ЕС-5 и Австралии.1,2

Целью этого исследования является измерение изменения боли и функции при подкожных инъекциях PPS по сравнению с подкожными инъекциями плацебо у участников с болью kOA. Это двухэтапное, адаптивное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое (США/Австралия/Великобритания/ЕС) исследование, в котором будут оцениваться доза и эффект лечения PPS у участников с болью при kOA.

Этап 1 включает в себя выбор дозы фазы 2b, при этом участники рандомизированно получают 1 из 3 режимов дозирования PPS или плацебо в течение 6 недель. Основной целью этапа 1 является выбор дозы для использования на этапе 2, выбранная доза будет основываться на оптимальном балансе эффективности и безопасности.

Участники этапа 1 будут случайным образом распределены, чтобы получить:

• 1.5 мг/кг в расчете на идеальную массу тела (ИМТ) PPS два раза в неделю

• 2 мг/кг ИМТ PPS один раз в неделю + плацебо один раз в неделю

• Фиксированная доза (100/150 мг/180 мг PPS от ≤65/≥65 до ≤90/>90 кг ИМТ) один раз в неделю + плацебо один раз в неделю

• Плацебо два раза в неделю

На этапе 2 участники будут рандомизированы 1:1 для получения выбранного режима дозирования PPS или плацебо в течение 6 недель.

Первичной конечной точкой в ​​​​базовом исследовании является изменение по сравнению с исходным уровнем на 56-й день в WOMAC® боли с вторичными результатами, включая изменение от исходного уровня в несколько моментов времени до 168-го дня в WOMAC® боль и функция, общее впечатление пациента об изменениях и качестве жизни. .

«Активация фазы 3 клинических испытаний остеоартроза коленного сустава в США представляет собой значительный шаг в развитии Paradigm как мирового лидера в области перепрофилирования существующих препаратов». Говорит временный генеральный директор, доктор Донна Скерретт. «Есть обнадеживающие данные, свидетельствующие о том, что PPS является не только эффективным средством для управления болью, но и для изменения потенциала заболевания, что является значительным прорывом в медицине, которого не существует для лечения остеоартрита».

Применяя интеллектуальный и гибкий подход к клиническим исследованиям и разработкам, опытная команда Paradigm построила и поддерживает прочное и успешное сотрудничество с ведущими клиническими исследователями в этой области. Перепрофилируя одобренные FDA лекарства, Paradigm стремится сократить время цикла разработки лекарств для выбранных приложений и минимизировать затраты на разработку. Paradigm сотрудничает и имеет эксклюзивные соглашения о поставках с запатентованным и единственным одобренным FDA производителем PPS, bene pharmaChem.3

Директор по связям с инвесторами Саймон Уайт подчеркнул, что этот «подход к рынку помогает Paradigm масштабировать затраты на разработку лекарств и направлять дополнительные усилия и ресурсы на глобальную гармонизацию применения лекарств и клиническую программу, которая направлена ​​​​на кумулятивное ускорение внедрения Zilosul в США и другие страны. мировые рынки».