Сегодня Sionna Therapeutics объявила об официальном запуске компании и закрытии финансирования серии B в размере 111 миллионов долларов. Раунд проводился OrbiMed при участии фондов, консультируемых T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., дочерней компании QIA, суверенного фонда благосостояния Катара, и предыдущих инвесторов, включая RA Capital, TPG. Фонд Rise, Atlas Venture и Фонд муковисцидоза. На сегодняшний день Сионна собрала около 150 миллионов долларов.
Sionna продвигает линейку первых в своем классе малых молекул, предназначенных для полного восстановления функции белка регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), дефектного при муковисцидозе, путем стабилизации первого нуклеотид-связывающего домена CFTR (NBD1). Основной причиной муковисцидоза является генетическая мутация ΔF508, которая влияет на стабильность NBD1 и функцию CFTR.
В клинических прогнозирующих моделях муковисцидоза in vitro небольшие молекулы Sionna, нацеленные на NBD1, в сочетании с другими комплементарными модуляторами продемонстрировали способность нормализовать укладку, созревание и стабильность белка CFTR, затронутого генетической мутацией ΔF508. Это обеспечивает правильную доставку CFTR на клеточную поверхность и нормальную регуляцию потока ионов и воды. Полностью восстанавливая функцию CFTR у пациентов с генетической мутацией ΔF508 до уровней, наблюдаемых в клетках людей без муковисцидоза, разработка Sionna может обеспечить лучшую в своем классе эффективность и оптимальную клиническую пользу для людей с муковисцидозом.
«NBD1 — хорошо известная и изученная мишень, но до сих пор считалось, что она не поддается медикаментозному лечению. Основываясь на наших целенаправленных усилиях и продолжающемся прогрессе в области NBD1, мы видим потенциал для нормализации функции CFTR у подавляющего большинства людей с муковисцидозом», — сказал Майк Клунан, президент и главный исполнительный директор Sionna Therapeutics. «Наша миссия в Sionna — значительно улучшить здоровье и качество жизни людей, которые продолжают страдать от пожизненных последствий и бремени жизни с муковисцидозом. Благодаря этому финансированию, нашему сильному синдикату и нашей опытной и талантливой команде мы рады запустить Sionna и сосредоточены на продвижении первых соединений из нашего дифференцированного портфеля в клинику».
МВ представляет собой серьезное, потенциально смертельное генетическое заболевание, вызванное мутацией гена CFTR, которая приводит к скоплению слизи в легких и дыхательных путях, нарушению функции поджелудочной железы и дисфункции других органов, что может иметь значительные и часто серьезные последствия для здоровья и жизни. ожидание. Во всем мире насчитывается более 100,000 90 человек, живущих с муковисцидозом, i,ii, примерно 508 процентов из которых имеют генетическую мутацию ΔF1, которая возникает в домене NBD1 гена CFTR. Эта мутация заставляет NBD508 разворачиваться при температуре тела и нарушает функцию CFTR. Несмотря на доступность одобренных в настоящее время методов лечения и значительный прогресс, достигнутый в отношении других целей в рамках CFTR, у большинства людей с ΔF1 не достигается полная функция CFTR. NBDXNUMX необходим для нормализации функции CFTR и выработки здоровой, свободно текущей слизи в дыхательных путях, пищеварительной системе и других органах.
ЧТО ВЫНУТЬ ИЗ ЭТОЙ СТАТЬИ:
- CF — серьезное, потенциально смертельное генетическое заболевание, вызванное мутацией гена CFTR, которое приводит к накоплению слизи в легких и дыхательных путях, нарушению функции поджелудочной железы и дисфункции других органов, что может иметь значительные и часто серьезные последствия для здоровья и жизни. ожидание.
- В клинически прогностических моделях CF in vitro малые молекулы Sionna, нацеленные на NBD1, в сочетании с другими дополнительными модуляторами продемонстрировали потенциал для нормализации сворачивания, созревания и стабильности белка CFTR, на который влияет генетическая мутация ΔF508.
- Полностью восстанавливая функцию CFTR у пациентов с генетической мутацией ΔF508 до уровня, наблюдаемого в клетках людей без CF, разработка Sionna потенциально может обеспечить лучшую в своем классе эффективность и оптимальную клиническую пользу для людей с CF.
