Prime Medicine, Inc., компания, основанная для выполнения обещания Prime Editing, объявила сегодня о добавлении новых возможностей к своей платформе на основе недавних научных исследований.
«Мы очень рады появлению улучшений, которые еще больше увеличат возможность использования Prime Editing в качестве терапевтического подхода», - сказал Кейт Готтесдинер, доктор медицинских наук, генеральный директор Prime Medicine. «Эти достижения в дополнение к уже существующей новаторской фундаментальной технологии, вероятно, повысят эффективность Prime Editing и расширят области, в которых может работать Prime Editing, потенциально расширяя наш охват до дополнительных болезней, которые еще не были доступны ни одному подходу к редактированию генов. адресовать."
Благодаря этим новым достижениям, сделанным внешними учеными, и постоянным усилиям Prime Medicine его внутренней команды разработчиков, компания рассчитывает еще больше оптимизировать универсальность, точность и эффективность Prime Editing. Возможности, описанные в недавних статьях в журналах Nature Biotechnology и Cell, могут позволить разработать более эффективные терапевтические средства за счет улучшенной активности редактирования генов.
Одно из усовершенствований включает в себя оптимизированную РНК-направляющую Prime Editing (pegRNA). Prime Editing использует молекулу pegRNA для поиска гена-мишени и для управления желаемым ремонтом или редактированием. В статье, опубликованной в Nature Biotechnology 4 октября 2021 года, авторы во главе с Дэвидом Р. Лю, одним из основателей Prime Medicine, показали, что оптимизированные, сконструированные пегРНК (эпегРНК) могут в несколько раз повысить эффективность процесса редактирования.
Компания также реализует недавно описанные стратегии повышения эффективности за счет модуляции определенного пути репарации ДНК. В статье, опубликованной в Cell 14 октября., В 2021 году авторы во главе с Лю и Бриттом Адамсоном определили специфический путь репарации ДНК, названный путем репарации несоответствия, который значительно повышает эффективность первичного редактирования. Они показали, что активность редактирования может быть увеличена в несколько раз, а нежелательные побочные продукты могут быть уменьшены в несколько раз путем модуляции пути репарации несоответствия с помощью нескольких подходов.
Prime Medicine обладает коммерческими правами от Broad Institute of MIT и Гарварда на использование Prime Editing в терапевтических целях, в то время как ученые и компании по всему миру продолжают использовать Prime Editing для исследовательских целей и других приложений.
ЧТО ВЫНУТЬ ИЗ ЭТОЙ СТАТЬИ:
- “These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
- Prime Medicine обладает коммерческими правами от Broad Institute of MIT и Гарварда на использование Prime Editing в терапевтических целях, в то время как ученые и компании по всему миру продолжают использовать Prime Editing для исследовательских целей и других приложений.
- Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.
