Новая генная терапия для больных гемофилией В

ДЕРЖАТЬ FreeRelease 8 | eTurboNews | ЭТН
Аватар Линды Хонхольц
Написано Линда Хонхольц

Компания CSL Behring объявила сегодня о том, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для этранакогена дезапарвовека (EtranaDez) в рамках процедуры ускоренной оценки. Etranacogene dezaparvovec представляет собой экспериментальный препарат для генной терапии на основе аденоассоциированного вируса 5 (AAVXNUMX), который вводят в качестве одноразового лечения пациентов с гемофилией B с тяжелым фенотипом кровотечения. В случае одобрения этранакоген дезапарвовек предоставит людям, живущим с гемофилией В в Европейском союзе (ЕС) и Европейской экономической зоне (ЕЭЗ), первый в мире вариант лечения генной терапией, который значительно снижает частоту ежегодных кровотечений после однократной инфузии. Ускоренная оценка потенциально сокращает сроки после того, как MAA будет принята для рассмотрения и предоставлена ​​для лекарственного средства, когда ожидается, что терапия будет представлять большой интерес для общественного здравоохранения, особенно в отношении терапевтических инноваций.

«Являясь первым кандидатом на генную терапию для лечения гемофилии B, эта ключевая веха в области регулирования приближает CSL Behring на один шаг к выполнению обещания генной терапии для сообщества людей, страдающих нарушениями свертываемости крови», — сказала Эммануэль Леконт Бриссет, руководитель отдела глобального регулирования в CSL Behring. «Мы рассчитываем на сотрудничество с регулирующими органами, чтобы донести преобразующий потенциал генной терапии до людей, живущих с этим изнурительным, пожизненным заболеванием».

MAA подтверждается положительными результатами основного исследования HOPE-B, крупнейшего на сегодняшний день исследования генной терапии гемофилии B. Пациенты с гемофилией B, классифицированные как имеющие тяжелый фенотип кровотечения, получавшие лечение этранакогеном дезапарвовеком, продемонстрировали снижение скорректированной годовой частоты кровотечений (СКК) на 64% и продемонстрировали превосходство над профилактическим лечением через 18 месяцев после лечения по сравнению с 6-месячным периодом. Кроме того, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec был специально разработан, чтобы сделать возможной почти нормальную способность к свертыванию крови за счет устранения основной причины состояния: дефектного гена F9, который вызывает дефицит фактора свертывания крови IX (FIX).

«Принятие этранакогена дезапарвовека для рассмотрения EMA способствует нашему неустанному стремлению улучшить жизнь и благополучие людей, живущих с гемофилией B и другими редкими и серьезными заболеваниями», — сказал Билл Меццанотт, исполнительный вице-президент, руководитель отдела исследований и разработок и Главный медицинский директор CSL Limited. «Мы гордимся тем, что работаем с uniQure, чтобы быть в авангарде этого научного прогресса, который направлен на то, чтобы сделать гемофилию B второстепенной частью жизни пациента, а не постоянной проблемой».

Многолетняя клиническая разработка проводилась под руководством uniQure (Nasdaq: QURE), а спонсорство клинических испытаний в США перешло к CSL Behring после приобретения ею глобальных прав на коммерциализацию этранакогена дезапарвовека. CSL Behring находится в процессе передачи спонсорства клинических испытаний в Европейском Союзе.

Об авторе

Аватар Линды Хонхольц

Линда Хонхольц

Главный редактор для eTurboNews в штаб-квартире eTN.

Подписаться
Уведомление о
гость
0 Комментарии
Встроенные отзывы
Посмотреть все комментарии
0
Буду рад вашим мыслям, пожалуйста, прокомментируйте.x
Поделиться с...