Партнерство будет использовать интегрированную платформу генной терапии Skyline Therapeutics, основанную на собственной векторной инженерии и технологии проектирования, а также производственные возможности для разработки инновационных генных терапий с акцентом на генетические дилатационные кардиомиопатии (DCM), группу прогрессивно прогрессирующих, разрушительных заболеваний, не имеющих целевые варианты лечения.
В соответствии с соглашением, BioMarin и Skyline Therapeutics будут сотрудничать в области открытий и исследований, вплоть до разработки нового исследовательского лекарственного препарата (IND). BioMarin привносит в это сотрудничество свой опыт в разработке генной терапии, сердечно-сосудистой биологии и понимание генетических основ заболеваний, а Skyline вносит свой вклад в разработку продуктов для генной терапии, включая векторную инженерию и технологии проектирования, а также производственные мощности. Каждая компания будет продвигать программы через клинические разработки на своих заранее определенных территориях.
В поддержку своих исследований и разработок для совместных проектов Skyline Therapeutics получит нераскрытый платеж, связанный с подписанием, включающий авансовый платеж и инвестиции в акционерный капитал от BioMarin, и имеет право на получение заранее оговоренных платежей за НИОКР, нормативные и коммерческие этапы.
BioMarin будет иметь права на коммерциализацию терапевтических продуктов, полученных в результате сотрудничества на своих территориях, включая США, Европу и Латинскую Америку, а Skyline Therapeutics будет нести ответственность за коммерциализацию в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Кроме того, Skyline Therapeutics будет иметь право получать роялти от будущих продаж от BioMarin на своей территории.
«Мы очень рады объявить о том, что, как мы ожидаем, будет плодотворным сотрудничеством на стыке инновационного подхода Skyline к разработке и проектированию векторов AAV и подтвержденного опыта нашей команды в создании и разработке генных терапий», - сказал Кевин Эгган, вице-президент группы, руководитель отдела Исследования и ранние разработки от BioMarin.
«Мы рады сотрудничать со Skyline Therapeutics, чтобы бороться с этими генетическими формами дилатационной кардиомиопатии. Это сотрудничество укрепляет наше лидерство в кардиологической генной терапии и расширяет наше сотрудничество в области исследований и разработок на Азию, где большое количество пациентов страдает от этих разрушительных заболеваний », - сказала Бринда Балакришнан, вице-президент группы по корпоративному развитию и развитию бизнеса компании BioMarin. «Мы надеемся на развитие этого сотрудничества и на предоставление трансформирующих лекарств пациентам по всему миру».
«Дилатационная кардиомиопатия - серьезное сердечное заболевание, при котором структурные или функциональные аномалии сердечной мышцы могут приводить к таким осложнениям, как аритмия и сердечная недостаточность, что приводит к значительной заболеваемости и смертности. Мутации во многих генах связаны с развитием DCM, помимо других этиологий заболевания », - сказал Джей Хоу, главный научный сотрудник Skyline Therapeutics. «Вместе с командой BioMarin мы определили ряд критических генов, связанных с DCM. Мы рады тесно сотрудничать с BioMarin и применять нашу векторную технологию AAV для исследования этих новых целей и разработки новых методов лечения пациентов с DCM ».
«Сотрудничество с BioMarin позволяет использовать возможности обеих компаний в разработке генной терапии. «Вместе с командой BioMarin мы разделяем цель совместной работы по разработке методов лечения генетических сердечно-сосудистых заболеваний, отвечающих высоким неудовлетворенным медицинским потребностям», - сказала Амбер Кай, генеральный директор Skyline Therapeutics. «Вместе мы будем использовать генную терапию для борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями с новаторским подходом, изменяющим болезнь, который может изменить парадигму лечения в этих условиях».
