Щелкните здесь, если это ваш пресс-релиз!

Исследование рака костного мозга расширено

CTI BioPharma Corp. объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило период рассмотрения заявки на новый лекарственный препарат (NDA) пакритиниба для лечения взрослых пациентов с первичным или вторичным промежуточным или высоким риском (истинная пост-полицитемия). или пост-эссенциальная тромбоцитемия) миелофиброз (MF) с исходным количеством тромбоцитов <50 × 109 / л. Срок действия Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) был продлен на три месяца до 28 февраля 2022 года.

Версия для печати, PDF и электронная почта

Во втором квартале 2021 года FDA предоставило приоритетный обзор NDA CTI для пациентов с миелофиброзом с датой PDUFA 30 ноября 2021 года. В ходе обсуждения маркировки продуктов FDA запросило дополнительные клинические данные, которые были представлены в агентство. 24 ноября 2021 года. Ранее сегодня FDA проинформировало Компанию о том, что оно считает, что предоставление данных представляет собой «серьезную поправку» к NDA, и поэтому дата PDUFA была продлена на три месяца, чтобы предоставить дополнительное время для полной проверки представление. В настоящее время CTI не известно о каких-либо серьезных недостатках в приложении.

Пакритиниб - новый пероральный ингибитор киназы со специфичностью в отношении JAK2, IRAK1 и CSF1R, не подавляющий JAK1. NDA было принято на основании данных фазы 3 PERSIST-2 и PERSIST-1 и фазы 2 клинических испытаний PAC203 с акцентом на пациентов с тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов менее 50 x 109 / л), включенных в эти исследования. которые получали пакритиниб по 200 мг два раза в день, включая пациентов, ранее не получавших лечения, и пациентов, ранее принимавших ингибиторы JAK2. В исследовании PERSIST-2 у пациентов с тяжелой тромбоцитопенией, получавших пакритиниб 200 мг два раза в день, у 29% пациентов наблюдалось уменьшение объема селезенки как минимум на 35% по сравнению с 3% пациентов, получавших лучшую доступную терапию. , в состав которого входил руксолитиниб; У 23% пациентов общее количество симптомов уменьшилось как минимум на 50% по сравнению с 13% пациентов, получавших лучшую доступную терапию. В той же популяции пациентов, получавших пакритиниб, побочные эффекты, как правило, были низкой степени тяжести, поддались лечению при поддерживающей терапии и редко приводили к прекращению приема. Количество тромбоцитов и уровень гемоглобина также стабилизировались.

Миелофиброз - это рак костного мозга, который приводит к образованию фиброзной рубцовой ткани и может привести к тромбоцитопении и анемии, слабости, утомляемости и увеличению селезенки и печени. В США около 21,000 7,000 пациентов с миелофиброзом, 50 109 из которых имеют тяжелую тромбоцитопению (определяется как количество тромбоцитов менее 2 x XNUMX / л). Тяжелая тромбоцитопения связана с плохой выживаемостью и тяжелым бременем симптомов и может возникать в результате прогрессирования заболевания или из-за лекарственной токсичности других ингибиторов JAKXNUMX, таких как JAKAFI и INREBIC.

Версия для печати, PDF и электронная почта

Об авторе

Линда Хонхольц, редактор eTN

Линда Хонхольц пишет и редактирует статьи с самого начала своей карьеры. Эту врожденную страсть она применила к таким местам, как Гавайский Тихоокеанский университет, Университет Чаминад, Гавайский детский центр открытий, а теперь и TravelNewsGroup.

Оставьте комментарий