Новые данные об опухолях головного мозга у детей

Kazia Therapeutics Limited объявила о новых доклинических данных, демонстрирующих активность паксалисиба при двух формах рака головного мозга у детей с очень высокой неудовлетворенной медицинской потребностью.       

Эти данные являются предметом трех тезисов, представленных на ежегодном собрании Американской ассоциации исследований рака (AACR), проходившем в Новом Орлеане, штат Луизиана, с 8 по 13 апреля 2022 года.

В двух тезисах ученых, работающих в лаборатории доцента Джеффри Рубенса в Университете Джона Хопкинса в Балтиморе, штат Мэриленд, описывается использование паксалисиба в качестве базовой терапии при раке головного мозга у детей, известном как атипичные тератоидные/рабдоидные опухоли (AT/RT). Впервые представлены данные по изучению применения паксалисиба при этой форме рака головного мозга, и это открывает важные новые потенциальные показания для применения препарата.

Третий реферат, подготовленный другой группой ученых из Университета Джона Хопкинса под руководством доцента Эрика Раабе и доктора Кэтрин Барнетт, продемонстрировал сильную синергию между паксалисибом и другим классом противоопухолевых препаратов на модели диффузной внутренней глиомы моста (DIPG). . Паксалисиб ранее продемонстрировал активность при этом заболевании как в виде монотерапии, так и в сочетании с несколькими видами терапии рака, а новые данные еще больше подтверждают его потенциал при этом очень сложном заболевании.

Ключевые моменты

• AT/RT — это редкий рак головного мозга, поражающий преимущественно младенцев и детей младшего возраста. Не существует одобренных FDA препаратов для лечения АТ/ЛТ, а существующие терапевтические возможности очень ограничены. Менее одного из пяти пациентов проживают более двух лет после постановки диагноза.

• Данные лаборатории профессора Рубенса показывают, что путь PI3K обычно активируется при АТ/ЛТ, и что лечение одним паксалисибом является активным в доклинических моделях заболевания. Более того, комбинация либо с RG2822, ингибитором HDAC, либо с TAK580, ингибитором MAPK, по-видимому, значительно увеличивает выживаемость по сравнению с монотерапией.

• DIPG — это редкий рак головного мозга, который обычно наблюдается у маленьких детей и подростков. Не существует лекарств, одобренных FDA, и средняя продолжительность жизни после постановки диагноза обычно составляет в среднем около десяти месяцев.

• Предыдущие данные нескольких групп исследователей, в частности группы профессора Мэтта Дуна из Научно-исследовательского медицинского института Хантера, показали, что паксалисиб обладает высокой активностью в отношении DIPG и синергетически сочетается с некоторыми противораковыми препаратами.

• Данные докторов Raabe и Barnett и их коллег указывают на дополнительную новую комбинацию лечения с ингибитором HDAC RG2833, которая демонстрирует сильный синергизм в доклинической модели DIPG.

Генеральный директор Kazia, доктор Джеймс Гарнер, добавил: «Это очень многообещающие данные, и мы благодарны команде Университета Джона Хопкинса за это важное и обнадеживающее исследование. Паксалисиб уже проходит клинические испытания фазы II при DIPG и диффузных срединных глиомах (NCT05009992), и эти новые данные предполагают потенциально более широкое применение препарата при раке головного мозга у детей. Мы рассчитываем на сотрудничество с командой Johns Hopkins, а также с другими партнерами и консультантами для дальнейшего изучения этих возможностей».